首创阿尔茨海默新药III期试验再失败，靶向药物研发遇重大挫折

Cassava Sciences公司开发的阿尔茨海默病新药Simufilam在III期临床试验（REFOCUS—ALZ）中再次失败，未达到主要终点。此前该药物在2024年III期RETHINK—ALZ试验已失败，此次试验针对轻度至中度阿尔茨海默病患者，评估认知功能和日常生活能力改善情况。结果显示，Simufilam（50mg或100mg）组与安慰剂组在认知和生活能力改善上均无显著差异，且未达到生物标志物终点。安全性方面三组不良事件比例相近。公司决定在2025年第二季度前终止该药物开发。Simufilam是全球首个且唯一靶向错构FLNA蛋白的阿尔茨海默病药物，其失败可能对相关靶点研发路径产生重大影响。